Bifosfonati per displasia fibrosa e sindrome di McCune-Albright

Presentate all'ECE di Lisbona all’interno della sessione Rare Bone Diseases, le ultime indicazioni sulla displasia fibrosa e sulla sindrome di McCune-Albright, frutto di una collaborazione internazionale Europa-USA, nata da due consensus “Oxford 2015” e “Lione 2016” e pubblicate parzialmente in Archives of Osteoporosis. 

Come spiegato da Roland Chapurlat del Gruppo di Reumatologia dell’Università di Lione, ad oggi la terapia d’elezione per il dolore osseo cronico rimane quella con bisfosfonati (pamidronato, zoledronato e neridronato), seppur non vi sia una chiara evidenza sulla riduzione del rischio di fratture. 

L’utilizzo dell’anticorpo monocanale denosumab anti-RANK, rimane invece ancora limitato al contesto di ricerca clinica, per il significativo rischio di ipercalcemia allo stop-therapy. In particolare, è attualmente in corso presso il National Institute of Health, il primo studio pilota su 14 soggetti MAS adulti. Recentemente è stato dimostrato in vitro e in vivo che le cellule osteoblastiche R201C- Gsalfa mutate della displasia ossea fibrosa presentano un up-regolazione di RANK ligando che promuove un’aumentata attività osteoclastica. Il denosumab, anticorpo umanizzato monoclonale specifico per RANK ligando, mima l’azione inibente sugli osteoclasti dell’osteoprotegerina e rappresenta dunque una potenziale terapia medica per la displasia ossea fibrosa

Al gruppo di lavoro, guidato dall’Istituto Superiore di Sanità Americano rappresentato da Michael Collins e Alison Boyce, ha partecipato anche il Gruppo di studio SIEDP “Patologie da alterata funzione della proteina Gs alfa”.   D.T.