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7/2018

A cura di:

Tommaso Aversa (Messina) e Tiziana Timpanaro (Catania)

 

Donze SH, Kuppens RJ, Bakker NE, van Alfen-van der Velden JAEM, Hokken-Koelega ACS. Bone mineral density in young adults with Prader-Willi syndrome: A randomized, placebo-controlled, crossover GH trial. Clin Endocrinol (Oxf). 2018 Feb 8. doi: 10.1111/cen.13567. [Epub ahead of print]

La terapia con GH in età pediatrica nei pazienti con Sindrome di Prader Willi (PWS) determina evidenti benefici in termini di composizione corporea e mineralizzazione ossea. Questo studio è volto a valutare se la terapia con GH praticata dopo il raggiungimento della statura adulta, quindi in età di transizione, determini degli effetti positivi in termini di densità minerale ossea (BMD). Gli autori hanno condotto un trial clinico randomizzato GH vs placebo con crossover di braccio dello studio dopo un anno di terapia su 27 giovani adulti con PWS. Il GH rispetto al placebo non ha determinato significativi vantaggi, dal momento che anche i pazienti sottoposti a placebo non presentavano un deterioramento della BMD.

 

Kitahara CM, Farkas DKR, Jørgensen JOL, Cronin-Fenton D, Sørensen HT. Benign Thyroid Diseases and Risk of Thyroid Cancer: A Nationwide Cohort Study. J Clin Endocrinol Metab. 2018 Mar 23. doi: 10.1210/jc.2017-02599. [Epub ahead of print]

Questo paper recentissimamente pubblicato su JCEM riguarda uno studio di registro su popolazione danese volto a valutare il rischio di cancro della tiroide in pazienti con diagnosi di patologia benigna tiroidea. Gli autori hanno considerato tutti i pazienti con diagnosi di ipertiroidismo, ipotiroidismo, tiroidite, gozzo nodulare, gozzo semplice, gozzo non specificato o adenoma sottoposti ad accertamenti in regime di ricovero o ambulatoriale e incrociato i dati con il registro dei tumori danese. Il periodo di osservazione dello studio è piuttosto ampio (1978-2013).

In questa larga coorte emerge un rischio incrementato di cancro della tiroide in pazienti con pregressa diagnosi di ipertiroidismo e tiroidite, oltre che di gozzo. Non è stato invece riscontrato uno standardized incidence ratio aumentato in pazienti con ipotiroidismo.

Questo studio va pertanto a infoltire i dati della letteratura, finora per lo più basati su lavori retrospettivi, a sostegno di un rischio aumentato di cancro della tiroide in pazienti con patologia autoimmune e con ipertiroidismo.

 

Massa GGGys IOp 't Eyndt A, et al. Evaluation of the FreeStyle® Libre Flash Glucose Monitoring System in Children and Adolescents with Type 1 Diabetes. Horm Res Paediatr. 2018 Mar 27;89(3):189-199.

 

Obiettivo di questo studio è stato quello di valutare l’accuratezza e la sicurezza del FreeStyle Libre Flash Glucose Monitoring System (FGM) in bambini e adolescenti con diabete tipo 1.

Sono stati arruolati 67 pazienti affetti da diabete mellito tipo 1 (DM1) da almeno 6 mesi, età compresa tra 4-18 anni, in terapia multi-iniettiva e con microinfusore. La durata dello studio è stata di 2 settimane (durata del sensore). Ai pazienti è stato chiesto di continuare a monitorare le glicemie con i glucometri di appartenenza. Sono  state confrontate le misurazioni eseguite dopo due settimane.

I dati ottenuti hanno dimostrato un buon accordo tra la lettura del FGM e lo scarico dati dei glucometri, (MD, MRD, MAD) confermando come il FGM ha un'elevata sicurezza. Il FGM ha rilevato rispettivamente il 76.8% dell’ipoglicemie e il 93.9% delle iperglicemie rispetto al glucometro normalmente in uso dal paziente. La variabilità riscontrata ha messo in luce come alcune caratteristiche del paziente possono influenzare l'accuratezza del FGM, in particolar modo, nei bambini più piccoli il basso BMI e lo scarso tessuto sottocutaneo. Nessuna correlazione con sesso o durata di malattia è stata riscontrata. Lo studio ha inoltre valutato attraverso la somministrazione di questionari il gradimento del sensore ed eventuali reazioni avverse. L’esperienza con la FGM è stata positiva. Per il 98.3% dei pazienti è stata semplice l’applicazione e per il per il 60% indolore (valutata scala del dolore). Il sensore non ha ostacolato le attività quotidiane (doccia, dormire, sport). L’inconveniente maggiormente riscontrato (28,4%) è stato il distacco del sensore prima delle 2 settimane. Nessun grave segno avverso è stato segnalato, la maggior parte delle reazioni era limitata all'eritema locale o lieve prurito e solo 2 casi di sanguinamento subito dopo l’inserimento.

Conclusioni: FGM ha un'elevata sicurezza, ma ulteriori studi sono necessari per valutare l’accuratezza e la sicurezza specialmente nei bambini più piccoli.

 

Lemay JF, Lanzinger S, Pacaud D et al. Metabolic Control of Type 1 Diabetes in Youth with Autism Spectrum Disorder: a Multicenter DPVanalysis based on 61,749 patients up to 20 years of age. Pediatr Diabetes. 2018 Mar 26. doi: 10.1111/pedi.12676.

 

Scopo di questo studio è stato quello di valutare il controllo metabolico del diabete di tipo 1 nei giovani con disturbo dello spettro autistico.

Sono stati esaminati 61749 pazienti affetti da DM1 con età inferiore ai 20 anni; 150 affetti anche da autismo. Sono stati valutati: età, sesso, età alla diagnosi, anni di malattia, fabbisogno insulinico giornaliero, HbA1c, tipo di terapia insulinica, BMI, numero di visite/anno, numero di controlli glicemici giornalieri (SMBG), episodi di DKA, episodi ipoglicemici gravi e eventuale trattamento farmacologico per la patologia autistica. I pazienti con DM1 e autismo erano per l’83% di sesso maschile, quelli affetti da solo DM1 erano il 52%. Dal confronto dei due gruppi, nonostante le difficoltà cliniche e di gestione dei pazienti autistici, non si sono evinte differenze significative sul compenso glicometabolico né sul numero di episodi di DKA e crisi ipoglicemiche. Differenza statisticamente significativa è stata riscontrata nel numero di test giornalieri eseguiti nel gruppo affetto da DM1 e autismo.

Conclusioni: nonostante la difficoltà di gestione del paziente autistico e nonostante l’eventuale uso di farmaci, potenzialmente attivi sul metabolismo glucidico, il controllo metabolico di questi pazienti si è dimostrato sovrapponibile al gruppo di pazienti affetti da solo DMT1.