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1/2017

 

A cura di

Tommaso Aversa (Messina) e Domenico Corica (Messina)

 

  • Zelinska N, Iotova V, Skorodok J, et al. Long-Acting CTP-Modified hGH (MOD-4023): Results of a Safety and Dose-Finding Study in GHD Children. J Clin Endocrinol Metab 31 Jan 2017 (epub ahead of print) jc.2016-3547. DOI: https://doi.org/10.1210/jc.2016-3547

 

Zelinska et al. hanno recentemente pubblicato su JCEM i risultati di un trial di fase 2 relativo alla somministrazione di formulazione di GH a rilascio modificato per 12 mesi in pazienti in età pediatrica. Questo studio segue di qualche mese quello apparso su EJE relativo alla popolazione adulta e conferma anche per i pazienti in età pediatrica un buon profilo di sicurezza del GH long-acting MOD-4023 ed una buona risposta in termini di velocità di crescita per tutti e 3 i differenti dosaggi con cui è stato utilizzato. Di fatto questo studio apre le porte alla realizzazione di uno studio di fase 3.

 

  • Murri V, Antoniazzi F, Piazza M, et al. Lung Function in Women with Idiopathic Central Precocious Puberty: A Pilot Study. Horm Res Paediatr. 2017 Jan 23. doi: 10.1159/000454729. [Epub ahead of print]

Murri et al. hanno recentemente pubblicato su Horm Res in Pediatr i risultati di uno studio caso-controllo volto a valutare la funzionalità polmonare in giovani adulte con pregressa pubertà precoce, sottoposte a trattamento con analoghi del GnRH. I dati mostrano una funzionalità polmonare ridotta rispetto ai controlli, pur se non vi è una maggiore frequenza di asma. Da segnalare una differenza significativa fra i due gruppi per quanto riguarda il BMI che potrebbe in teoria essere un fattore confondente. Sono pertanto necessari ulteriori studi, e su una casistica più ampia, per confermare i suddetti risultati, che appaiono comunque piuttosto interessanti.

 

  • Léger J. Management of Fetal and Neonatal Graves' Disease. Horm Res Paediatr.

2016 Dec 16. DOI:10.1159/000453065 [Epub ahead of print]

 

Interessante review tratta dell’ipertiroidismo autoimmune in epoca fetale e neonatale, una condizione patologica che, per quanto rara (2% delle gravidanze di madri affette da morbo di Graves), è legata ad un’alta incidenza di mortalità e morbilità per il feto ed il neonato. Nella prima parte dell’articolo l’Autore, dopo aver trattato dell’eziopatogenesi e degli aspetti clinici di queste condizioni, si sofferma sull’iter diagnostico da mettere in atto nel sospetto di ipertiroidismo fetale e/o neonatale e propone un algoritmo diagnostico per le gravidanze ad alto rischio (madri con diagnosi pregressa o in atto di Graves). La seconda parte dell’articolo è dedicata alla gestione del trattamento da utilizzare durante la gestazione e nel periodo neonatale. Nella review, l’Autore sottolinea come la diagnosi precoce ed un management terapeutico equilibrato, sotto uno stretto monitoraggio clinico e laboratoristico (in particolare il monitoraggio dei TRAbs), siano elementi essenziali per ridurre al minimo il rischio di morbilità e mortalità legato a queste condizioni.

 

  • Kim JY, Tfayli H, Michaliszyn SF, Lee S, Nasr A, Arslanian S. Anti-Müllerian Hormone in Obese Adolescent Girls With Polycystic Ovary Syndrome. J Adolesc Health. 2016 Dec 17. pii: S1054-139X(16)30411-6. doi:10.1016/j.jadohealth.2016.10.015. [Epub ahead of print]

 

Nel presente studio, gli Autori focalizzano la loro attenzione sul ruolo che l’ormone anti-Mülleriano (AMH) possa assumere nella diagnosi di PCOS, prendendo in esame una popolazione di adolescenti obese con diagnosi di PCOS e raffrontandola con un gruppo di controllo costituito da adolescenti obese senza PCOS (entrambi i gruppi con età compresa tra 12 e 16 anni).  Il valore di AMH risultava essere significativamente più elevato nelle adolescenti obese con PCOS rispetto ai controlli. L’AMH correlava con il testosterone libero e totale solo nelle pazienti con PCOS. Alla luce di tale riscontro, e considerando le difficoltà che si incontrano nelle pazienti obese nel distinguere l’iperandrogenismo legato alla PCOS piuttosto che all’obesità, gli Autori avanzavano l’ipotesi che l’AMH potesse essere un’utile biomarker di PCOS in adolescenti obese. Tra i punti di forza dello studio c’è da annoverare l’analisi approfondita della composizione corporea e dei parametri metabolici in tutta la popolazione studiata. Infine, l’AMH risultava essere un fattore predittivo di PCOS indipendentemente dall’età e dal BMI delle pazienti, e gli Autori proponevano il valore di AMH di 6.26 ng/ml come cut-off per la diagnosi di PCOS nelle adolescenti obese, con discrete sensibilità (67%) e specificità (81%) ed un potere predittivo del 78,8% che aumentava fino al 93.4% quando AMH, SHBG e testosterone erano presi in considerazione insieme nell’analisi multivariata.