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Numero 14/2015

A cura di 
Donatella Capalbo (Napoli) e Matilde Ferrario (Como)


- Lewis AL,  Jordan F, Patel T, et al. Intranasal Human Growth Hormone (hGH) induces IGF-1 levels comparable with subcutaneous injection with lower systemic exposure to hGH in healthy volunteers. J Clin Endocrinol Metab 2015 Nov; 100(11): 4364-71. doi: 10.1210/jc.2014-4146. Epub 2015 Oct 1.

Tra le varie formulazioni non iniettabili di GH ricombinante, una delle più promettenti è sicuramente quella nasale. Tuttavia, le formulazioni finora sviluppate non hanno dimostrato efficacia terapeutica, per via del mancato incremento dei livelli di IGF-1 dopo somministrazione.
Nello studio qui proposto gli autori hanno valutato il profilo farmacocinetico, farmacodinamico e di tollerabilità di un nuovo GH ricombinante spray nasale, CP024 comparato alla formulazione sottocutanea. In particolare, hanno dimostrato che tale prodotto ha un buon assorbimento (già evidenziato in modelli animali) e che induce un significativo e prolungato (fino a 19 ore) aumento delle concentrazioni di IGF-1 (sovrapponibile alla formulazione s.c.) in 8 volontari sani adulti, in assenza di significativi effetti avversi.  
Sebbene questo sia solo un risultato preliminare e  siano necessari ancora ulteriori per validare tali risultati, questo prodotto potrebbe rappresentare un promettente candidato per il  pediatra endocrinologo.

- Allen DB, Backeljauw P, Bidlingmaier M, et al. GH safety workshop position paper: a critical appraisal of recombinant human GH therapy in children and adults. Eur J Endocrinol. 2016 Feb;174(2):P1-9. doi: 10.1530/EJE-15-0873. Epub 2015 Nov 12. 

Nel 2001 la GH Research Society ha dichiarato “sicuro” l’ormone ricombinante della crescita; a distanza di 14 anni la ‘European Society of Pediatric Endocrinology’ e la  ‘Pediatric Endocrine Society’ si sono incontrate in gruppi di lavoro di esperti per ridiscutere il rischio di mortalità, di tumore e di malattia cardiovascolare potenzialmente legati al farmaco e formulare una position paper.  Le considerazioni espresse si basano su una parziale revisione della letteratura di questi anni e sulla personale esperienza clinica degli esperti.

- Saraff V, Högler W. Osteoporosis in children: diagnosis and management. Eur J Endocrinol. 2015 Dec;173(6):R185-97. doi:10.1530/EJE-14-0865. Epub 2015 Jun 3.

Una revisione sull’osteoporosi in età pediatrica, che mette in luce la necessità di ulteriori dati clinici e di ricerca in merito alle terapie in uso (bifosfonati) e ai nuovi farmaci attualmente in fase di studio.