2/2019

A cura di: Chiara Sartori (Reggio Emilia) e Giulio Maltoni (Bologna)

 

Creo A, Alahdab F, Al Nofal A, Thomas K, Kolbe A, Pittock ST. Ultrasonography and the American Thyroid Association Ultrasound-Based Risk Stratification Tool: Utility in Pediatric and Adolescent Thyroid Nodules Horm Res Paediatr 2018;90:93–101

Questo studio retrospettivo raccoglie i dati di 112 bambini con noduli tiroidei, seguiti presso l’endocrinologia pediatrica di terzo livello della Mayo Clinic. Lo scopo dello studio è quello di valutare l’efficacia predittiva di malignità dell’ecografia tiroidea, eseguita da operatore esperto, confrontandola con le linee guida per il rischio neoplastico USA dell’adulto (ATA). Gli autori valutano inoltre l’applicabilità delle linee guida dell’adulto nella popolazione pediatrica.

Lo studio descrive come il riscontro dei noduli tiroide sia nella maggior parte dei casi occasionale e come, al momento della diagnosi, sia maligno nel 34% dei noduli analizzati. Dal lavoro si riscontra inoltre che, le caratteristiche ecografiche più suggestive di malignità siano risultate essere:

  • la presenza di linfonodi sospetti (OR 20.4, 95% CI 5.6–73.6; p < 0.0001);
  • la presenza di calcificazioni(OR 6.9, 95% CI 3.2–14.9; p < 0.0001),
  • il riscontro di un nodulo solido (OR 2.9, 95% CI 1.2–6.9; p = 0.01)
  • l’aumentata vascolarizzazione (OR 2.9, 95% CI 1.2–7.0; p = 0.01).

Comparando poi le stratificazioni del rischio in base alle caratteristiche ecografiche vs le linee guida ATA, è risultato che la sensibilità predittiva risulta pressoché sovrapponibile (rispettivamente 91% secondo i criteri ATA vs 90% sospetto radiologico) e ugualmente dicasi per la specificità (32% ATA vs 34% sospetto radiologico). Gli autori evidenziano però come i radiologi hanno avuto una migliore capacità di predirre la vera malignità rispetto alla categoria ATA ad alto rischio (80 vs 53%).

In conclusione gli autori non sono riusciti ad identificare una singola caratteristica radiologica di malignità. A livello ecografico hanno riscontrato come le caratteristiche più suggestive di nodulo maligno siano: composizione solida, presenza di microcalcificazioni, margini irregolari, aumento del flusso sanguigno e l'ipoecogenicità. Sulla base di questi riscontri si è concluso come sia indicato effettuare ago aspirato anche in noduli di dimensioni minori di 1 cm, se la radiologia è suggestiva. L’applicazione dello schema di stratificazione del rischio ATA aveva una sensibilità pari a quella di un radiologo esperto, ma lo studio evidenzia come i radiologi potrebbero rilevare la malignità con maggiore specificità rispetto ai criteri ATA. Gli autori suggeriscono quindi la necessità di sviluppare un punteggio basato sulle caratteristiche, specifico per pazienti pediatrici, utile anche per evitare procedure diagnostiche invasive quando non necessarie.

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Ciresi A, Piazza G, Radellini S, Guarnotta V, Mineo MG, Giordano C. Growth hormone and hematopoiesis: A retrospective analysis on a large cohort of children with growth hormone deficiency. Growth Horm IGF Res. 2018 Oct - Dec;42-43:8-13.

Questo studio retrospettivo mira a valutare l’impatto del deficit di GH (GHD) sull’ematopoiesi e gli effetti della terapia sul miglioramento degli indici marziali.

Sono stati valutati un gruppo di 255 bambini con GHD isolato in follow-up presso un unico Centro, per un periodo variabile dai 12 ai 36 mesi, vs 59 bambini affetti da bassa statura idiopatica o sospetta tireopatia. Alla diagnosi, il 18,4% dei bambini con GHD e il 10,1% dei controlli mostrava anemia normocitica. I pazienti GHD mostravano livelli inferiori di emoglobina, globuli rossi (RBC) ed ematocrito (Ht) rispetto ai controlli.

 Durante la terapia, effettuata a dosi di GH standard, la percentuale di pazienti anemici è diminuita da 18,4 a 5,4-3,5 e 4,6%  dopo 12 (p = 0,001), 24 (p <0,001) e 36 mesi (p <0,001). Si è inoltre riscontrato un aumento di Hb (p <0,001, <0,001 e 0,002), RBC (tutti p <0,001) e Ht (tutti p <0,001) in tutti i soggetti in terapia a 12, 24 e 36 mesi. Dallo studio emerge inoltre come i livelli basali di Hb fosssero significativamente correlati con il picco di GH, dopo test di stimolazione alla diagnosi (p <0,001), mentre a 36 mesi i valori di HT correlavano con livelli sierici di IGF-I (p = 0,002).

In conclusione lo studio evidenzia che una percentuale significativa di bambini GHD alla diagnosi, presenta un’anemia normocitica e normocromica. Il trattamento degli stessi con ormone della crescita, mostra miglioramento dell’assetto marziale in tutti pazienti trattati, anche in quelli privi di anemia alla diagnosi. La valutazione della secrezione di ormone della crescita potrebbe quindi essere valutata in alcuni casi di anemia normocitica e normocromica di ndd.

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Forlenza GP, Pinhas-Hamiel O, Liljenquist DR, Shulman DI, Bailey TS, Bode BW, Wood MA, Buckingham BA, Kaiserman KB, Shin J, Huang S, Lee SW, Kaufman FR. Safety Evaluation of the MiniMed 670G System in Children 7-13 Years of Age with Type 1 Diabetes. Diabetes Technol Ther. 2019 Jan;21(1):11-19. doi: 10.1089/dia.2018.0264. Epub 2018 Dec 26.

Lo studio ha lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza del nuovo dispositivo Medtronic 670G in bambini affetti da diabete tipo 1.

Sono stati raccolti in 9 centri di dialettologia pediatrica (8 negli USA e 1 in Israele) i dati di 105 bambini e adolescenti di età compresa tra 7e 13 anni. Dopo un periodo di 2 settimane di gestione in modalità manuale, sono seguiti 3 mesi in modalità automatica del dispositivo. I pazienti erano stati formati ed istruiti per utilizzare lo strumento e a misurare la glicemia da sangue capillare almeno 4-6 volte al giorno. Alla fine dello studio sono stati valutati diversi parametri del controllo metabolico, tra cui l’emoglobina glicata (ridotta da 7,9 a 7,5%) ed il Time in Range (passato dal 56,2% al 65%). Nessun episodio di ipoglicemia severa né di chetoacidosi.

Lo studio riporta dati interessanti dell’utilizzo del nuovo microinfusore Medtronic 670G in una popolazione di bambini ed adolescenti affetti da diabete tipo 1. I buoni risultati raggiunti in termini di glicata, time in range, variabilità glicemica, rischio ipoglicemia e chetoacidosi hanno confermato quanto già riportato in altri studio con popolazioni diverse per fasce di età.

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Atkinson MA, Roep BO, Posgai A, Wheeler DCS, Peakman M. The challenge of modulating β-cell autoimmunity in type 1 diabetes. Lancet Diabetes Endocrinol. 2019 Jan;7(1):52-64. doi: 10.1016/S2213-8587(18)30112-8. Epub 2018 Oct 24.

Gi autori hanno pubblicato una bella revisione dei progressi finora raggiunti nella ricerca della terapia immunomediata del diabete tipo 1 da quando è stata scoperta l’origine autoimmune della malattia.

Sono stati messi in luce i risultati raggiunti, gli aspetti critici sollevati dalle più recenti scoperte e le prospettive future nel campo dell’immuno-modulazione.

E’ stata creata un’interessante tabella su alcuni topics riguardanti il meccanismo patogenetico alla base del diabete con l’ipotesi attuale e/o eventuale sua revisione e ciò che ancora rimane da chiarire.

Vengono riportati inoltre i trial appena terminati o ancora in corso riguardante immunoterapia nel diabete tipo 1.

L’articolo continua con una overview sulle nuove direzioni della ricerca: interventi specifici e mirati allo stadio della malattia diabetica, ricerca di biomarcatori in grado di fornire informazioni non solo sulla funzionalità beta cellulare, ma anche sul successo dell’intervento terapeutico, terapie sempre più focalizzate sulle caratteristiche del paziente, terapie combinate (farmaci pensati per il tipo 2 come ad esempio le incretine potrebbero avere un ruolo nel ridurre lo stress beta cellulare).

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